吃靠掰、量靠猜，兒童用藥安全老問題為何難解決？臨床試驗是大挑戰(zhàn)

每經記者｜金喆    每經編輯｜張海妮    

兩會召開期間，兒童安全用藥這一老問題又被代表和委員們擺上臺前。全國政協(xié)委員、復旦大學生物醫(yī)學研究院院長葛均波公開表示，藥物使用不規(guī)范是造成兒童藥害事件發(fā)生的重要原因之一，但當前有近90%的藥品沒有兒童專用劑型。

根據中康科技零售產業(yè)發(fā)展研究中心總經理王強向《每日經濟新聞》記者提供的數據，當前我國0~14歲少兒有2.53億人，約占總人口的18%，但兒童專用藥的數量占比小于5%，在品種、數量和劑型等方面匱乏，所以兒童使用成人藥的情況普遍存在，吃靠掰、量靠猜，劑型難定、藥效也難把握。

兒童用藥安全、兒童藥研發(fā)難，都是老問題。王老吉藥業(yè)藥品市場部產品經理熊福生也表示，兒童藥市場需要“安全、可靠、專業(yè)”的大品牌，才能讓兒童有專用藥、品質藥。

中康科技零售產業(yè)研究中心總經理王強就兒童用藥安全市場發(fā)表觀點 圖片來源：每經記者 金喆 攝

兒童用藥安全話題再度被提

不只是葛均波，全國人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚也在今年全國兩會上提出，建立健全激勵兒童藥品研發(fā)生產的綜合配套政策。據澎湃報道，民盟中央擬向全國政協(xié)提交《關于打通兒童藥物臨床試驗堵點的提案》。

《每日經濟新聞》記者了解到，這是一個多年屢被提及、卻遲遲沒有解決的問題，但國內兒童的安全用藥供需矛盾，正隨著需求提升而進一步擴大。

“過去20年綜合醫(yī)院兒科就診人數翻了5倍，零售藥店雖然在低速增長，但兒童用藥卻增長很快。”王強表示，我國兒科“缺醫(yī)少藥”情況嚴重，90%藥品沒有兒童劑型，每千名兒童對應的兒科醫(yī)師只有0.55名。

國家衛(wèi)健委衛(wèi)生發(fā)展研究中心相關研究人員曾分析稱，國家藥監(jiān)局批準的3500余種化學藥品制劑中，專供兒童使用的僅60多種，占比不足2%，而且我國兒童專用劑型和規(guī)格偏少，有調查報告顯示，我國90%的臨床基本藥品沒有兒童專用劑型，95%以上沒有兒童用藥安全包裝、未配備專用量器。

但兒童用藥的真實情況就是“用藥靠掰、劑量靠猜”，曾有湖南一位家長誤將服藥3/5片的醫(yī)囑看成3~5片，導致5歲的孩子過量服藥后昏睡3天，經血透才脫離危險。

不僅如此，兒童藥以中成藥為主，品牌相對分散。王老吉藥業(yè)藥品市場部產品經理熊福生3月12日對《每日經濟新聞》記者表示，與兒童藥市場需求及發(fā)達國家相比，我國兒童用藥市場仍存在規(guī)模小、生產廠家散亂、大品牌少、不集中的現狀，同一種藥物很多小廠家生產，給家長挑選兒童藥增加了難度和未知安全風險。兒童藥市場需要“安全、可靠、專業(yè)”的大品牌，才能讓兒童有專用藥、品質藥。

兒童藥研發(fā)難在臨床試驗環(huán)節(jié)

近年來，我國出臺一系列政策促進兒童用藥的研發(fā)與生產，逐步改善我國兒童專用藥品劑型規(guī)格缺乏的狀況，更好地滿足兒科臨床用藥需求。

2023年1月19日，國家衛(wèi)健委辦公廳印發(fā)關于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知，其中提到，醫(yī)療機構要建立完善兒童用藥遴選制度，做好兒童用藥的配備管理。

但為何兒童安全用藥的問題卻遲遲未解？兒童藥研發(fā)為何這么難？有不愿具名的業(yè)內人士表示，現實生活中有人用成人體重的幾分之一來推算兒童劑量，成人藥給孩子用有沒有效不好說，因為沒有數據支持，但藥企也想做臨床、有數據。

“誰愿意讓自己的孩子去做受試者，很難，幾乎做不到。”該人士表示，兒童藥研發(fā)面臨兩個挑戰(zhàn)：第一誰來參與臨床試驗，第二誰會設計這個試驗。

《每日經濟新聞》記者了解到，兒科用藥藥學開發(fā)的基本原則與成人基本一致，但需重點考慮兒童人群的生理和病理特征，合理選擇給藥途徑和劑型。

基于生理特點、藥代動力學和藥效學的不同，兒童人群根據年齡劃分為早產新生兒、足月新生兒（0~27天）、嬰幼兒（28天~23個月）、兒童（2~11周歲）和青少年（12~18周歲）。有企業(yè)人士對記者透露，由于臨床試驗設計復雜、招募難，兒童市場的數量不比成人，年齡層以及特殊劑型、規(guī)格等進一步導致細化后的市場規(guī)模受限，對企業(yè)來說利潤有限。

熊福生也對記者談到，兒童藥的生產工藝在劑型、規(guī)格、口味、顏色等方面有一定的特殊要求，對企業(yè)的研發(fā)能力、工藝水平都有更高要求，大企業(yè)、大品牌的兒童藥可信度更高。

為了打破僵局、解決兒童用藥難題，葛均波建議，對國內急需“證據充分”的兒童藥品，設置最長審批時長；對于國內無替代品種的、與國內現有藥品相比具有明顯優(yōu)勢的兒童藥品，可以進入綠色通道快速審查；對于國外有充足兒童臨床應用證據的藥品，如果其中涵蓋中國人群信息，可優(yōu)先加速評審，并設立優(yōu)先評審最長時限。